Investigadores han utilizado la herramienta de edición genética CRISPR/Cas9 para eliminar todo el genoma del VIH-1 de células inmunes infectadas de un paciente.
El Virus de Inmunodeficiencia Humana ha sido, junto al Cáncer, uno de los grandes retos de este siglo. Uno de los mayores asesinos del siglo XX que a pesar que ahora, en el siglo XXI, ha perdido su estatus de asesino, sigue siendo uno de los virus conocidos más temidos de la sociedad moderna.
Experimentos con dispositivos para limpiar la sangre, vacunas, anticuerpos modificados genéticamente y hasta terapias con células madre han sido algunos de los enfoques que han tenido los investigadores para erradicar esta enfermedad que elimina nuestras defensas y nos vuelve un blanco fácil para cualquier infección oportunista.
Pero, aunque estamos lejos de un tratamiento real que elimine el VIH, los avances han logrado que los afectados por este virus puedan llevar una vida relativamente normal. Aun así, muchos ojos están sobre el virus y poco a poco la ciencia avanza a lo que puede ser la cura definitiva.
En esta oportunidad, les hablamos de una técnica que promete ser enormemente efectiva para el tratamiento del VIH, pues los esperanzadores resultados arrojados indican que, una vez que las células son curadas del virus, no vuelven a infectarse.
El método de edición genética CRISPR/Cas9 ha conseguido cosas que, hace solo un par de años, eran impensables. La oportunidad de editar genes con precisión de francotirador ha hecho que tengamos mucho más control de un proceso aleatorio al que llamamos Mutación. Tanto es así, que ya existen dilemas morales y leyes que prohíben explícitamente el uso de la técnica para alterar embriones humanos. La única excepción es un estudio que será realizado en Londres y en el cual, los embriones no se les permitirá desarrollarse más de unas semanas.
Pero es precisamente este método el protagonista de esta historia, pues investigadores de la Universidad de Temple, en Filadelfia, Pensilvania, han logrado «borrar» completamente el genoma del HIV-1 de células inmunes infectadas.
El HIV-1, a diferencia de los virus comunes, es un tipo especial de virus conocido como Retrovirus, un microorganismo que inyecta su propio código genético en la célula huésped para poder replicarse. Esto, por consiguiente, tiene una serie de implicaciones al momento de tratarlos, pues tenemos que lidiar con una célula que fue alterada a nivel genético.
Claro que las drogas antiretrovirales son efectivas para detener este tipo de infección, pero en el momento en que el paciente detiene el tratamiento, sufre una rápida recaída lo cual puede ser bastante peligroso en algunos casos.
Aquí es donde viene CRISPR/Cas9 a salvar el día, pues el equipo de investigadores creó una versión modificada de CRISPR/Cas9 cuyo objetivo es el genoma del HIV-1.
En primer lugar, la guía de ARN metódicamente hizo su camino a través de todo el genoma de las células T en busca de signos de los componentes virales. Una vez que se reconoce un patrón, una enzima nucleasa «arranca» las hebras del ADN correspondiente al genoma del HIV-1, de las células T. Entonces maquinaria de reparación del ADN incorporado en la propia célula repara los cabos sueltos.
Estos hallazgos demuestran la eficacia de nuestro sistema de edición de genes en la eliminación de VIH a partir del ADN de las células T CD4 y, mediante la introducción de mutaciones en el genoma viral, que inactiva permanentemente su replicación. Además, muestra que el sistema puede proteger a las células de la reinfección y que la tecnología es segura para las células, sin efectos tóxicos.
Kamel Khalili, Genetista de la Universidad de Temple
Lo interesante aquí es que el cambio fue permanente. De hecho, la maquinaria genética creada por la enzima nucleasa permaneció dentro de la célula, evitando cualquier posible futura infección. Esto se demostró cuando componentes virales provenientes de células sin editar intentaron infectar estas células y no pudieron hacerlo.
Aunque el estudio de las células T se realizó en una placa de Petri, la técnica disminuyó con éxito la carga viral en células extraídas del paciente. Esto sugiere fuertemente que podría ser utilizado como un tratamiento altamente efectivo contra el VIH.
Fuente: Nature
